Translarna
producent: PTC Therapeutics
innehÄller
Translarna Àr ett lÀkemedel för behandling av Duchennes muskeldystrofi. Störningen Àr uppkallad efter fransk neurolog Guillaume Duchenne (1806-1875).Aktiva Àmnen
Ataluren
ansökan
ĂvergĂ„ngarna anvĂ€nds för att behandla Duchennes muskeldystrofi, vilket Ă€r en Ă€rftlig, sĂ€llsynt form av muskelvind. Sjukdomen Ă€r Ă€rvt för pojkar frĂ„n mödrar som Ă€r bĂ€rare av genen pĂ„ kromosom X som orsakar sjukdomen.
MÄste endast levereras frÄn sjukhus.
dos
Finns som granulatoral suspension (vÀtska att dricka).
Vuxna och barn över 5 Är.
- morgon: 10 mg per kg kroppsvikt
- middag: 10 mg per kg kroppsvikt
- kvÀll: 20 mg per kg kroppsvikt.
Notera:
- InnehÄllet i 1 brev blandas i minst 30 ml vatten, mjölk eller juice eller 3 matskedar yoghurt eller ÀppelsÄs.
- Dagliga doser tas vid 6 timmars intervall.
- Glömd dos kan tas upp till 3 timmar efter den planerade morgon- och eftermiddagsdosen och upp till 6 timmar efter den planerade kvÀllsdosen. Vid lÄngvarig fördröjning ska dosen hoppas över och fortsÀttas enligt det vanliga doseringsschemat.
Eventuella biverkningar
Mycket vanlig (över 10%) | krÀkningar |
Vanlig (1-10%) | Feber, Minskad aptit, Viktminskning Diarré, Förstoppning, IllamÄende, Tarmkanal, MagebesvÀr Förhöjt blodtryck, Hosta, NÀbbblödning BröstsmÀrta, för mycket fett i blodet SmÀrta i ben och ben huvudvÀrk HududslÊt, RÞdme Blod i urinen, ofrivillig urinering |
Ej kÀnt | För mycket kolesterol i blodet |
graviditet
Bör inte anvÀndas pÄ grund av bristande kunskap.amning
Skall inte anvÀndas pÄ grund av bristande kunskap. Denna text skiljer sig frÄn företagets godkÀnda produktinformation (produktsammanfattning).trafik
Ingen varning.givarblod
Falla inte. Givaren mÄste tillkÀnnages av donatorpoolen.effekt
- Duchennes muskeldystrofi orsakas av en defekt gen, som resulterar i att kroppen inte kan generera en specifik muskelprotein (dystrofin). Utan dystrofin kan musklerna inte utvecklas som de borde, men blir tunna och svaga. Transgesna möjliggör bildandet av effektiv dystrofin.
- Halveringstiden i blodet (TÂœ) Ă€r 2-6 timmar.
farmaceutiska former
Granuler för oral suspension. 1 brev innehÄller 125 mg, 250 mg eller 1000 mg atalurer.
SĂ€rskilda varningar
Före initiering av terapi bör ett gentest indikera att sjukdomen Àr lÀmplig för behandling med Translarna.
AnvÀndning av andra lÀkemedel
Det Àr viktigt att informera din lÀkare om alla lÀkemedel du tar.
Samtidig anvÀndning av avaminoglykosidcancer orsakar njurskador och bör dÀrför undvikas.
Grants, leverans, förpackning och priser
subventioner | utlÀmning | Doseringsform och styrka | packning | Pris i kr. |
TillhandahÄlls endast till sjukhus. Om inte annat följer av lÀkemedel i doserings grupp A | granulat för oral suspension125 mg | 30 st. | 31.051,65 | |
TillhandahÄlls endast till sjukhus. Om inte annat följer av lÀkemedel i doserings grupp A | granulat för oral suspension 250 mg | 30 st. | 62.085,20 | |
TillhandahÄlls endast till sjukhus. Om inte annat följer av lÀkemedel i doserings grupp A | granulat för oral suspension 1000 mg | 30 st. | 248.286,60 |
FAQ - 💬❓ Is Translarna a gene therapy?👉 Therapeutic indication Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older. ❓ Does Translarna work?👉 Data from this study showed that Translarna delayed the loss of walking abilities by more than five years in DMD boys with nonsense mutations, compared to those on standard treatment alone. In the treated boys, lung function decline was slowed by nearly two years. ❓ Is Translarna approved?👉 TRANSLARNAâą (ataluren)* has been approved in the European Union and Brazil for ambulatory patients aged 2 years and older with Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene. ❓ Is Translarna approved in us?👉 Translarna is only approved for use the European Union. ❓ How is Translarna administered?❓ Is ataluren FDA approved?❓ Is Translarna FDA approved?❓ What is ataluren used for?❓ What is Upstaza?❓ Is Upstaza approved?❓ Is there cure for AADC?❓ What is the brand name of Translarna?👉 Brand name: Translarna. Generic name: ataluren. Company: PTC Therapeutics, Inc. Treatment for: Duchenne Muscular Dystrophy. Translarna (ataluren) is a protein restoration therapy in development for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). ❓ What is Translarna (Ataluren)?👉 Translarna (ataluren) is an investigational treatment being developed by PTC Therapeutics. It is being studied for the treatment of some patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD). DMD is an inherited progressive muscle wasting condition, where the patientâs muscles gradually weaken over time. ❓ What is Translarna (duloxetine)?👉 Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older. 1 Translarna is the first licensed therapy to target the underlying cause of nonsense mutation DMD (nmDMD). 1,2 ❓ How does Translarna work?👉 Translarna works in these patients by enabling the protein-making apparatus in cells to move past the defect, allowing the cells to produce a functional dystrophin protein. What benefits of Translarna have been shown in studies? |